2023年6月27日，亿腾医药旗下稳可达（芦曲泊帕）新药（5.1类）上市申请正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，适应症为适用于计划接受手术（含诊断性操作）的慢性肝病伴血小板减少症的成人患者。
出血风险不容忽视，
各种原因导致的血小板减少症亟需关注
血小板减少症既包括血液中的循环血小板数低于正常数量的病症，还包括血小板无法发挥正常功能的疾病，主要有原发免疫性血小板减少症（ITP）、慢性肝病成人患者的血小板减少症、肿瘤治疗引起的血小板减少症（CTIT）等。其中，慢性肝病成人患者的血小板减少症在临床非常常见。据报告，中国有4亿慢性肝病患者，慢性肝病伴血小板减少症发生率约6%；约有700万的我爱线报网肝硬化的患者，有高达78%的失代偿性肝硬化患者伴有不同程度的血小板减少，其中14%左右的患者合并重度血小板减少症[1-2]。血小板减少的程度与肝病的严重程度相关，肝病越重、血小板减少的程度也越严重。血小板减少症会显著增加临床出血风险，例如颅脑或其他内脏出血，以及瘀点、紫癜和粘膜出血。目前，我国患有慢性肝病需要择期手术的约有46万人[3]。
然而，在慢性肝病成人患者的血小板减少症领域，仍有很多未被满足的临床需求。血小板输注疗效欠佳、存在感染风险等不利影响，且获得困难可及性差，现有的药物治疗，也存在各方面的问题和不足。第一代升板药物-TPO肽类制剂：存在抗-TPO中和抗体风险；第二代小分子TPO-R我爱线报网A，降低了免疫原性，口服更加便捷，但仍存在升板效率、肝肾毒性、受食物、药物影响等限制，临床亟需更高效、安全、稳定的新一代升板药物，让患者更加获益。
芦曲泊帕有望成为新一代升板优选芦曲泊帕是新一代口服小分子血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过作用于人血小板生成素（TPO）受体的跨膜区[4]，与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径，促进血小板的生成。
芦曲泊帕具有噻唑酰胺骨架
和独具创新的末端长C链结构
芦曲泊帕独具创新的末端长碳链结构，口服生物利用度高，具有稳定的血药峰浓度[5-6]，不受饮食状态和药物相互作用影响，药效更好并更稳定[5,7-10]。
芦曲泊帕主药效基团为噻唑酰胺骨架，不存在苯肼我爱线报网结构，不与金属阳离子发生螯合，不会降低血液中药物暴露量，保证药物更高效[11]。
没有肝毒性警示基团（联苯或呋喃环），肝功能影响小[11-12]。
芦曲泊帕获全球一致认可芦曲泊帕原研进口，拥有国际先进工艺，相继在日本、美国、欧盟获批，是全球首个获批用于慢性肝病血小板减少症的升板药物，获得国内外指南共同推荐[13-19]。
芦曲泊帕治疗5天后血小板计数达到5万以上并持续21天，任一时间应答率（血小板计数大于5万且较基线升高2万的比例）高达81.8%，能快速、持续、高效升板[20-21]。
芦曲泊帕对肝肾功能影响小[22-23]，无中和抗体风险，更低的门静脉血栓风险[24]；不受饮食状态和药物相互作用影响我爱线报网[5,7-10]。
94%的患者使用芦曲泊帕后术前不需接受血小板输注治疗[25]，芦曲泊帕能显著减少出血事件并降低医疗成本（相比血小板输注降低47%）[26]，能满足更多慢性肝病伴血小板减少症患者的用药需求，能惠及更多中国血小板减少症患者。
殷切寄语 前景无限周俭教授复旦大学附属中山医院热烈祝贺稳可达（芦曲泊帕）成功上市，期待已久。慢性肝病（CLD）成人患者的血小板减少症在临床并不少见，既往患者可选择的治疗药物十分有限。我们此前牵头的中国III期研究证实了芦曲泊帕在中国人群的疗效和安全性，为芦曲泊帕在临床的应用提供了良好的数据支持。如今，芦曲泊帕在我国获批上市，为临床CLD相关血小板减少症的治疗提我爱线报网供了更优的药物选择。希望大家充分了解该药物的临床特点，并积极应用于临床实践，为患者带来更多获益，减轻我国CLD相关血小板减少症的疾病负担。
马军教授哈尔滨血液病肿瘤研究所很高兴稳可达（芦曲泊帕）在国内获批上市，给临床带来新选择。CTIT涵盖了肿瘤各种治疗手段导致的血小板减少症，包括肿瘤化疗、放疗、靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗等。CTIT增加了肿瘤患者的出血风险，影响抗肿瘤疗效，因此，临床应该更加关注CTIT的规范化治疗。
《中国临床肿瘤学会CTIT诊疗指南2023版》，这是全球首个CTIT诊疗指南，也为临床鉴别诊断、治疗和预防CTIT建立指导标准，随着新药不断上市，该指南也更新纳入更多TPO-RA我爱线报网，如芦曲泊帕，为肿瘤治疗引起的血小板减少症患者带来新的药物选择，从而保证肿瘤治疗方案能够按时、足量、足程地完成，进一步提高抗肿瘤治疗效果，最终让患者活得更长、活得更好、治愈率更高。
原研品质、信赖之选
慢性肝病伴血小板减少症再拓新局
稳可达于2015年9月在日本、2018年8月在美国、2019年2月在欧洲获得上市许可，在治疗慢性肝病相关血小板减少症积累了丰富的经验。2019年，亿腾医药与日本盐野义制药达成协议，获得稳可达在中国大陆及港澳地区产品开发及商业化权利。
原研品质、信赖之选，稳可达助力血小板减少症管理规范，行稳致远 无忧可达！
参考文献：
[1] Afdhal N, McHutchison J, 我爱线报网Brown R, et al. Thrombocytopenia associated with chronic liver disease. J Hepatol. 2008;48(6):1000–7.
[2] Bashour FN, Teran JC, Mullen KD. Prevalence of peripheral blood cytopenias (hypersplenism) in patients with nonalcoholic chronic liver disease. Am J Gastroenterol 2000; 95: 2936-2939 [PMID: 11051我爱线报网371 DOI:10.1111/j.1572-0241.2000.02325.x].
[3]文献检索，弗若斯特沙利文分析.
[4]Waleed Ghanima,et al.Haematologica.2019,104(6):1112-1123.
[5] Katsube T,et al. Clin Ther.2019,41(9):1747-1754.e2.
[6] MEDCHEM NEWS 26(4) 201-207(2016)
[7] Br J Clin Pharmacol.2020 Aug;86(8):1528-1536.
[8] Nomoto M,et al.Clin Pharmacol Drug D我爱线报网ev.2018,7(2):188-195.
[9]Katsube T,et al EurI Clin Pharmacol.2020,76(12):1659-1665.
[10]Br J Clin Pharmacol.2018 May;84(5):952-960.
[11] Gilreath J et al.Drugs.2021,81(11):1285-1305.
[12] Prescribing Information of Lusutrombopag Tablets.
[13] Northup PG,et al. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019;17(4):595-6我爱线报网06.
[14] OLeary JG,Gastroenterology.2019;157(1):34-43.e1.
[15] https://www.nice.org.uk/guidance/ta626.
[16] Gish RG, et al. Gastroenterol Hepatol(N Y),2021;17(1 Suppl 1):16-23.
[17] Northup PG,et al.Hepatology.2021;73(1):366-413.
[18] CSCO.肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南2023.
[19] J Gastroenterol.2021Jul;56(7):593-619.
[我爱线报网20] Hidaka H,et al. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019;17(6):1192-1200.
[21] Ding Z,et al.Hepatol Int.2023,17(1):180-189.
[22]Adv Ther.2022 Sep;39(9):4285-4298
[23]芦曲泊帕说明书.
[24] Loffredo L,et al.Dig Liver Dis.2019;51(1):24-27.
[25] Sasaki R,et al.Hepatol Res.2019,49(10):1169-1181.
[26] Yoshida M,et al.Adv T我爱线报网her.2022,39(1):379-390.
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